希少疾患医療品開発の成功率を高めるための4つの方法

世界の全人口の3.5%～5.9%にあたる3億人が現在、希少疾患に罹っています。

現在、7000種類以上の希少疾患が確認されており、その71.9%が遺伝性です。そのうち治療法のある希少疾患は、約5%だけです。開発は複雑で、特有の課題があります。例えば、希少疾患のほぼ70%は小児に限定して発症するため、多くの希少疾患の患者さんは子供です。また、どの疾患も患者さんの数は非常に限られており、患者さんは地理的にも分散していることが多いため、患者さんの確保と、グローバルな運用能力を持った開発パートナーを選択することが重要です。 

Parexel BiotechはこのeBookで、希少疾患医薬品開発の成功率を最大化するためのインサイトを共有し、最も重要な次の4つの課題についての展望を示します。

◦臨床試験における現場の負担を軽減し、臨床スタッフの経験を向上させる
◦小児臨床試験が患者さんと家族にとって倫理的で、実施可能なものであるようにする
◦自然史研究とリアルワールドエビデンスにより、迅速かつ強力に上市する 
◦希少疾病（オーファン）用医薬品適応における過去の成功と失敗から学ぶ 

これらの記事が皆様のお役に立つことを願っています。