患者コミュニティから選ばれる試験を目指して
患者さんは自身の期待に応えるだけでなく、それを上回るような臨床試験に参加することを望んでおり、そのためにはWith Heart™の精神によるカスタマイズされたソリューションが必要です。弊社の希少疾患リーダーで構成されるクラス最高のチームは、臨床およびレギュラトリーに関する専門知識を駆使し、複雑な試験にも取り組む準備が整っています。
すべての患者さんを大切に
最終的にサービスを提供するのは、企業でも規制当局でも医療提供者でも保険者でも投資家でもなく、患者さんです。私たちはそのことを決して忘れません。弊社の希少疾患センター オブ エクセレンスを通して、部門横断的な専門知識を結集し、期限を守り、患者さんの負担を最小限に抑え、試験を通じて患者さんからのフィードバックを取り入れます。また施設の立ち上げと試験管理を迅速化することで、希少疾患の患者さんが参加し、生活の質を改善できる可能性を高めます。
Our experts in rare diseases
Rachel Smith
Executive Director, Rare Disease, Center of Excellence
Stacy Hurt, MHA, MBA
Chief Patient Officer
Chris Learn, Ph.D., PMP
VP, Head of the Cell and Gene Center of Excellence
Angela Qu, M.D., Ph.D.
SVP, Biomarker Genomic Medicine
Martin Roessner
Corporate VP, Biostatistics
Steve Winitsky
VP, Technical - Regulatory Strategy
Mwango Kashoki, M.D., MPH
SVP, Global Head of Regulatory Strategy
Sangeeta Budhia
VP, Pricing & Market Access
Sinan Sirac, MD, Ph.D., MSc
VP, Technical - Regulatory Strategy
Our experts in rare diseases
Rachel Smith
Executive Director, Rare Disease, Center of Excellence
Stacy Hurt, MHA, MBA
Chief Patient Officer
Chris Learn, Ph.D., PMP
VP, Head of the Cell and Gene Center of Excellence
Angela Qu, M.D., Ph.D.
SVP, Biomarker Genomic Medicine
Martin Roessner
Corporate VP, Biostatistics
Steve Winitsky
VP, Technical - Regulatory Strategy
過去5年間に希少疾患に携わった経験
+
臨床プロジェクト数
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登録患者
+
施設数
先進治療
希少疾患の80％は遺伝的原因があることが知られています。そのため私たちは、遺伝学に関する深い経験と専門知識に基づいて、希少疾患の創薬および薬剤開発を構築してきました。遺伝子治療や遺伝子編集療法の希少疾患臨床試験は、患者さんや介護者のケアを確実にする一方で、治験薬の提供チームが治験薬の管理者となれるよう、綿密な戦略を立てて実施されます。
プレシジョン メディシン
プレシジョン メディシンの臨床試験には、特殊なバイオマーカーや遺伝子検査が必要な患者さんを適格に組み入れるなど、独自の課題がありますが、弊社のチームは準備が整っています。私たちは製薬およびバイオテクノロジーでの直接的な経験 (初期段階のバイオマーカー戦略開発およびゲノミクスを含む)を持つ専門家を幅広く揃え、ゲノムの実臨床エビデンス戦略への学際的アプローチで補完します。
サイエンティフィック データ オーガニゼーション
弊社のサイエンティフィック データ オーガニゼーションは、科学者、データスチュワード、ソリューション アーキテクト、インフォマティストのチームにより、これまで困難であった研究課題に答えることを目的としています。このチームは、研究の実現可能性、合成対照群、センサー／ウェアラブル、機械学習など、関連する方法論を探求することで研究をサポートします。
Advantages
患者さんの負担を最小限に
希少疾患の現場では、救命の可能性のある治療法にアクセスできない患者を最小限に抑えることが急務だと感じています。そのため弊社の実臨床データの専門家は、臨床試験において現在の標準治療を受ける患者数を回避または削減するお手伝いをします。このプロセスにより、試験全体のスケジュールが短縮され、お客様のプロダクトがより早く患者さんの手に渡るようになります。
複雑な試験にも対応する専門知識
臨床と薬事コンサルティングを統合することで、非常に複雑な試験に取り組む際にも優位性を発揮します。また医学、薬学、ゲノム、生物統計学の専門家による早期アドバイザリーサービスと、経験豊富な学際的チーム、主要技術を組み合わせることで、お客様の目標を達成し、それ以上の成果を上げることができます。
経験と業務効率
弊社は希少集団のサポートを含め、希少疾患に関する豊富な経験をプロジェクトに生かし、これまでのインサイトをデリバリー全体に反映させ、業務効率を向上させます。弊社のすべての機能は、パレクセル アカデミーの希少疾患認定プログラムによってさらに強化されています。
弊社の希少疾患のパートナー
Therapeutic insights
希少疾患の最新のインサイト
希少疾患の最新トピックについて、弊社の専門家の意見をお聞きになりたいですか？弊社のインサイト センターをご覧ください。